基因编辑技术的出现为艾滋病的治疗提供了有利的手段。研究人员通过基因编辑技术对艾滋病病毒感染辅助受体CCR5进行体外编辑，并移植到患者体内成为抵抗艾滋病病毒感染的替代性疗法。
年3月6日，来自美国宾夕法尼亚大学的研究人员在国际期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表了首次通过基因编辑技术改造患者自身T细胞来抵抗艾滋病病毒感染的临床试验报道。该项研究显示，自体移植CCR5突变的T细胞能够在中断抗病毒药物治疗期间降低患者体内的病毒载量，抵抗艾滋病病毒的感染。这使得人们更加相信，改造T细胞有望使患者免于使用抗病毒药物治疗，迈向“功能性治愈”艾滋病的边缘。
然而，研究人员更希望，基因编辑技术可以在人的造血干细胞中改造CCR5基因，这样可以获得更多种类型、更长存留时间的免疫细胞，让患者自身可以提供更持久的、更多的抗病毒细胞。年9月11日，北京大学生命科学学院邓宏魁教授再次携手合作团队在国际期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上报道了基因编辑技术CRISPR/Cas9首次在人的造血干细胞中完成对CCR5基因的编辑，并将其成功移植到罹患艾滋病和急性淋巴细胞白血病的患者体内。这是CRISPR/Cas9在治疗艾滋病道路上迈出的重要一步，同时为探索CRISPR/Cas9治疗其他血液疾病提供了重要的参考和指导意义。为此，美国科学院院士、宾夕法尼亚大学终身教授CarlH.June在同期NEJM上发表了对此研究的评论。他表示，该项研究在严格遵守科研伦理规范的同时，又在得到患者知情病情同意的前提下得以展开，对艾滋病治疗领域来说是个巨大的进步。虽然没有取得全面的胜利，但是这项工作极大地推动了基因编辑技术治疗艾滋病的工作。为了保证该方法的安全性，需要研究人员对患者进行更长时间的随访。系统性红斑狼疮研究再获新进展系统性红斑狼疮（SLE）是一种临床表现广泛的系统性自身免疫性疾病，仅有小部分患者能得到持续的缓解。目前的治疗方案主要依靠皮质类固醇和免疫抑制剂，这些药物与包括各种感染在内的严重不良反应有关。如果系统性红斑狼疮患者中的白介素-2（IL-2）产生缺陷，则会导致人体的免疫系统失衡。医院栗占国课题组继年在国际期刊《自然医学》（NatureMedicine）上发表的IL-2可以治疗SLE后，又一次通过研究证明，低剂量IL-2治疗SLE的安全性、有效性。该项结果于年9月20日发表在《风湿性疾病年报》（AnnalsoftheRheumaticDiseases）。鉴于感染是SLE患者复发、住院和死亡的主要原因，低剂量IL-2的治疗有可能会增加抗感染免疫应答，即在不增加SLE患者感染的前提下，改善SLE的临床症状。研究结果表明，低剂量IL-2的治疗可以使患者体内的调节性T细胞水平升高，而致病性滤泡辅助性T细胞和分泌炎性因子IL-17的辅助性T细胞水平降低，进而发挥其治疗作用。同时，低剂量IL-2的治疗还可以提高人体内自然杀伤细胞（NK）的水平，增强抗感染能力。总之，低剂量IL-2的治疗对SLE患者的疗效及耐受性良好，且能降低患者的感染风险。血癌淋巴癌复发有望被击退以CD19为靶点的CAR-T疗法（CD19CAR-T）在复发性B细胞白血病和淋巴瘤的治疗上取得了巨大的成功，但肿瘤的不断复发让CD19CAR-T疗法筋疲力尽，甚至失去备战信心。因为肿瘤的相继复发，患者的生活质量将会大大降低。为此，美国希望之城贝克曼研究所于年9月25日在国际期刊《科学》（Science）发表新型BAFF-R-CAR-T——将CD19CAR-T的靶点替换为B细胞活化因子受体（BAFF-R）。BAFF-R是B淋巴细胞刺激因子（BLyS）的特异受体，与BLyS结合后可介导B细胞存活和成熟，调节B细胞的增殖、发育和分化。研究人员发现，CD19CAR-T抗性的人类B细胞白血病和淋巴瘤动物模型经BAFF-R-CAR-T治疗后，可见肿瘤有明显的消退。其中，BAFF-R-CAR-T在人Burkitt淋巴瘤动物模型试验后，其肿瘤完全消退，提示BAFF-R-CAR-T可以有效降低B细胞白血病和淋巴瘤的复发率。人工组装蛋白有望成为2型糖尿病的治疗候选药物肥胖、身体久坐与高热量的饮食会增加患有2型糖尿病的风险。已有研究表明，饮食和运动疗法能通过控制肥胖与葡萄糖调节受损来预防2型糖尿病，二甲双胍与噻唑烷二酮的药理学治疗同样能在较小程度上预防糖尿病。除此之外，来自澳大利亚Baker心脏与糖尿病研究所及其Monash药物科学研究所的研究团队报道了一种新型人工组装蛋白IC7Fc——白介素-6（IL-6）和睫状神经营养因子（CNTF）的重新组合——有望用于治疗2型糖尿病。该项研究于年9月26日发表在国际期刊《自然》（Nature）上。虽然IL-6和CNTF改善代谢稳态，但对2型糖尿病的治疗作用有限。因此，研究人员设计了一种新型的人工组装蛋白IC7Fc——其中gp的一个结合位点从IL-6中移除，并替换为来自LIF受体结合位点；在与免疫球蛋白G的Fc段结构域融合，产生具有类似CNTF但又具有IL-6受体依赖的细胞因子。研究结果显示，IC7Fc可以明显改善小鼠的葡萄糖耐量和高血糖，阻止了小鼠体重的增加和肝脏脂肪的变性。此外，IC7Fc通过激活转录调节因子YAP1增加骨骼肌的质量。在长尾猕猴的实验模型中，IC7Fc的治疗不会导致炎症或免疫原性的发生。因此，IC7Fc有望成为治疗2型糖尿病的候选药物。购买杂志，点击“阅读原文”雨佳扫一扫下载订阅号助手，用手机发文章赞赏
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