自年以来，美国食品和药物管理局(FDA)发布了一些特殊的“优先审评券“，允许其接收方使用从而达到加快其申请的任何一种新药的审查进度。这些优先审评券是什么，为什么FDA会发行它们，它们对社会有什么样的好处？让我们在最新监管员的解释中找出关于优先审评券的答案。
最后更新于年4月17日，包括:
Ultragenyx制药公司为Crysvita(burosumab)赢得了罕见儿科疾病优先审评券。这是该公司第二次获得优先审评券（PRVpriorityreviewvoucher），第一次的审评劵以1.3亿美元的价格卖给了诺华公司。
先前更新情况：
SparkTherapeutics公司因为Luxturna赢得了罕见儿科疾病优先审评券。
Biomarin以1.25亿美元的价格出售了其第二张优先审评券。
财年医疗对策(MCM)PRV费率。
Biomarin因用于治疗Battendisease的Brineura(cerliponasealfa)获得了优先审评劵。
MarathonPharmaceuticals因Emflaza(deflazacort)（治疗杜氏肌肉营养不良）获得了优先审评券。
Sarepta以1.25亿美元的价格出售了优先审评券给吉利德。
美国Ionis制药公司的Spinraza(nusinersen)获得新的罕见儿科PRV，这是第一个批准用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症的药物。
优先审评券系统是基于21stCenturyCuresAct建立的。
NovartisandChemoResearchS.L获得了新的优先审评券。
杨森和吉利德使用了优先审评券。
我不太了解药物开发的历程——所以我们将在这里讨论些什么?
从根本上说来，FDA的优先审评券（priorityreviewvoucher,PRV）项目是关于药物的开发，尤其是药物开发的时间和成本以及新药的目标适应症。
新药开发是一项耗资耗时巨大的事务。在美国，仅1/10进入1期临床的药物最终成功获批。对于一些很难治疗的适应症，如中枢神经系统疾病，成功率更低。获批所耗费的时间也是一个重要因素。企业常需花费数年，甚至数十年的时间来开发药物，之后才能递交申报。一旦FDA开始审评，平均需花费一年以上的时间才能批准一个药物。开发一种新药是一件昂贵且费时的事情。开发一种新药的成本可以从数千万美元到数十亿美元不等，而且这也是假定开发项目是成功的。进入第一阶段测试的药物产品中，只有1/10在美国获得批准。对于一些难以治疗的症状，如影响中枢神经系统的情况，成功率可能更低。
获得批准所需的时间也是一个主要因素。制药公司通常需要几年甚至几十年的时间来研发一种药物，然后再将其送到监管部门进行审查。一旦FDA开始审查，监管机构批准一种药物需要一年多的时间。
为什么药物开发的时间和成本很重要？
用一分钟设想一下，你是一个想要开发药物的制药公司或生物制药公司。开发药物的时间和花费意味着你需要获得来自私人投资者或股东的资金支持。作为对投资的回报，大部分公司是通过销售获批的药物产品来是实现的。
但是，如果该产品没有市场，会怎么样呢？
这就是一些开发以下两类药物的公司会面对的问题：1.治疗“被忽视的”热带病的药物；2.孤儿药。对于前者，药物是有市场的，但是病人的支付能力使得企业难以收回开发成本；对于后者，有时候仅有数百个病人，如果不将药品定价过高的话，病人群体太少也会使得很难收回成本。
换句话说，如果企业需要实现利润最大化，不太可能选择开发以上两类药物。
此外，开发孤儿药和热带病药物有时会相对其他疾病来说更难。这是由于很多疾病已有政府机构做出较多研究，这些研究可以使企业对疾病机理有更好的理解，从而在药物开发过程中走得更快。而对于孤儿药和热带病药物的开发，企业往往需要进行更多的、甚至全部的早期研究。
是否有办法激励药物开发以造福于特定疾病?
实际上,是的。
自年《孤儿药法案》通过以来，美国已开始认识到，激励措施可以帮助刺激新药开发，以满足历史上数量不足的情况。根据《孤儿药法案》，公司有资格获得数年的营销排他性，在此期间，FDA不允许批准一种通用的药品，以获得一种被批准的“罕见”疾病的药物。这是为了给公司一个额外的激励来生产用于罕见疾病的药物，因为它可以让公司有额外的时间来收回其开发成本，并且可能也会带来利润。
迄今为止，这些激励措施已经被证明是非常受欢迎的。在《孤儿药法案》通过之前，很少有药物被批准用于治疗罕见病——在美国，这种疾病的影响不到20万。例如，-年：10个孤儿药被批准，而年至今现在：超过个。过去5年孤儿药占FDA批准新药约40%，年共批准21个（占47%）为历史最高，年共批准18个（占39%）。
并不是所有的药物都以同样的方式被FDA审查。大多数药物都是FDA在“标准”审查时间内审查的，这意味着FDA有10个月的时间来审查每一种产品，然后才会做出决定。然而，审查时钟每次都停止，FDA要求赞助商提供额外的信息，并在审查过程中增加几个月的时间。
然而，对于某些药物，FDA加快了其监管审查，希望能更快地将产品推向市场。
在“用于严重情况下”或“证明有可能显著提高安全性或有效性”的药物被允许在FDA的优先审查指定路径下进行审查。正如FDA的指导文件所解释的，这一途径允许FDA仅在6个月内就对药物进行审查，而不是标准的10个月。
对于公司和病人来说，FDA的优先审查程序是非常有益的。对于病情严重的患者，加速审查意味着他们可以获得一种可能挽救生命或改变病情的治疗方法。对于企业来说，这意味着他们可以更快地推销自己的产品，并开始收回他们通常相当可观的开发成本。
这一切与优先审查劵有什么关系?
FDA的优先审查凭证(有两种类型)是为了刺激新治疗疾病的开发，否则由于开发成本和缺乏市场机会，这些疾病不会吸引公司的研发兴趣。
为了做到这一点，公司会得到一个特殊的凭证，允许他们在FDA的优先审查制度下对他们的任何一种药品进行审查。
优先审评券的历史
优先审评券系统第一次提出是在年3月发表在HealthAffairs上的一篇论文，由杜克大学的DavidRidley,HenryGrabowskiandJefferyMoe编写。
文中指出，优先审评券系统的提出主要是针对受忽视热带疾病的。同时提出，该券可以用于接受者自己使用或者转售给其他公司。
这一倡议后来引起了Sen.SamBrownback的注意。他致力于将该系统引入法案食品药品管理复兴法案（FoodandDrugAdministrationRevitalizationAct），最后在年更名为食品药品管理修正法案（FoodandDrugAdministrationAmendmentsAct，FDAAA).
FDA修正法案又对优先审评券系统做了什么呢？在在FDAAA的Section，“PriorityReviewtoEncourageTreatmentsforTropicalDiseases,”创立了受忽视热带疾病优先审评券系统。根据法规及后续指南文件的解释，任何用于治疗以下热带疾病的新药都有资格获得可转让的优先审评券：
热带疾病优先审查制度下的合格疾病
Malaria疟疾
Blindingtrachoma致盲性沙眼
BuruliUlcer布路里溃疡
Cholera霍乱
Dengue/Denguehaemorrhagicfever登革热和登革出血热
Dracunculiasis(guinea-wormdisease)麦地那龙线虫病
Fascioliasis肝片吸虫病
HumanAfricantrypanosomiasis非洲人类锥虫病
Leishmaniasis利什曼病
Leprosy麻风病
Lymphaticfilariasis淋巴丝虫病
Onchocerciasis盘尾丝虫病
Schistosomiasis血吸虫病
Soiltransmittedhelminthiasis土壤传播的蠕虫病
Yaws雅司病
Tuberculosis肺结核
由议会添加
Cuevavirus弯曲病毒
Ebolavirus埃博拉病毒
Marburgvirus马尔堡病毒
Zikavirus寨卡病毒
由FDA添加
Chagas美洲锥虫病
Neurocysticercosis脑囊虫病
FDAAA还向FDA提供了添加“任何其他的传染病，在发达国家没有重大市场，并且不成比例地影响贫穷和边缘人群”的监管权力。
年12月，立法委员在符合资格的疾病名单上增加了几项新病毒，包括弯曲病毒、5株埃博拉病毒和两株马尔堡病毒(下文更多)。年8月，美国食品药品管理局首次将其列入合格被忽视的热带病名单，并将美洲锥虫病和脑囊虫病列入名单。
热带疾病优先审查凭证的使用有什么限制吗?
是的，虽然后来的立法消除了这些限制。
例如，FDAAA最初要求药物赞助商在计划申请新产品提交前至少天提醒FDA。这限制了许多公司的优先审查凭证的效用，因为它减缓了药物开发的进程。一些公司不知道他们是否计划申请新的药物应用，直到他们获得后期(第三阶段)临床试验的结果。
FDAAA的另一个限制是一张优先审查券只可以被出售一次。年FDA的一项指导方针允许公司在优先审查券上买卖期权，一旦公司购买了优先审查券，它就不可能被撤销——这是买方的主要风险。例如，如果一家公司的唯一药物产品在使用优先审查券之前就失败了，那么它实际上是无效的。
第三个限制是兑换优先审查券的费用。在FDAAA的规定下，除了正常的新药物使用者费用外，FDA还被允许向一家公司收取额外费用，以弥补优先审查券的额外成本。
自财年第一次建立了优先凭单使用费用以来，使用它的成本高达万美元(年)，低至万美元(年)。
热带疾病优先审查凭证使用费用
财年
费用
4,,美元
5,,美元
3,,美元
2,,美元
2,,美元
2,,美元
2,,美元
2,,美元
还有其他类型的凭证吗?
到目前为止，还存在两种类型的审评券:罕见的儿科疾病优先审评券和医疗对策优先审评券。
这张罕见儿科疾病优先审评卷是年在《食品与药物管理安全与创新法案》(FDASIA)下创建的，具体目标是为罕见的儿童亚型疾病提供额外的治疗。
根据联邦法令，DASIA的第条定义了“罕见的儿科疾病”，它“主要影响从出生到18岁的个体，包括通常被称为新生儿、婴儿、儿童和青少年的年龄组”。(美国20万人或更少)。
罕见的儿科病审查系统是建立在热带疾病优先审查系统的基础上的，个别例外。也许在罕见儿科疾病优先审评券最初通过时，最明显的好处就是它的易用性。与热带疾病优先审评的提前天通知FDA不同，它可以只提前90天来使用。
另一个重要的区别是:罕见的儿科疾病审评券可以无限次转让(即出售)，不像热带疾病审评券，只能出售一次。
然而，截至年12月，FDA优先审评券计划法案消除了这两种凭证之间的差异。热带疾病审评卷现在可以在90天内赎回，并且可以无限次地转售。
年，《21世纪治愈法》签署成为法律，制定了一项医疗反措施的优先审评券计划，但到目前为止，还没有一个产品获得该项目下的优先审查凭证。
FDA也表示，审评券将需要相同的使用费。
罕见儿科疾病优先审查凭证用户费用
财年
费用
FY
$2,,
FY
$2,,
FY
$2,,
FY
$2,,
FY
$2,,
医疗对策优先审查凭证用户费用
财年
费用
FY
$2,,
到目前为止，已经颁发了多少优先审评券？
FDA已经颁发了19张优先审评券:
优先审查凭证更新
凭证授予年份
凭证类型
获得凭证公司
TropicalDisease热带疾病
Novartis
TropicalDisease热带疾病
Janssen
RarePediatricDisease罕见儿科疾病
BioMarin
TropicalDisease热带疾病
KnightTherapeutics
RarePediatricDisease罕见儿科疾病
UnitedTherapeutics
RarePediatricDisease罕见儿科疾病
AsklepionPharmaceuticals
RarePediatricDisease罕见儿科疾病
WellstatTherapeutics
RarePediatricDisease罕见儿科疾病
AlexionPharmaceuticals
RarePediatricDisease罕见儿科疾病
AlexionPharmaceuticals
TropicalDisease热带疾病
PaxVaxBermuda
RarePediatricDisease罕见儿科疾病
SareptaTherapeutics
RarePediatricDisease罕见儿科疾病
IonisPharmaceuticals
RarePediatricDisease罕见儿科疾病
MarathonPharmaceuticals
RarePediatricDisease罕见儿科疾病
BioMarin
TropicalDisease热带疾病
ChemoResearch,S.L.
RarePediatricDisease罕见儿科疾病
Novartis
RarePediatricDisease罕见儿科疾病
UltragenyxPharmaceutical
RarePediatricDisease罕见儿科疾病
SparkTherapeutics
RarePediatricDisease罕见儿科疾病
Ultragenyx
到目前为止，有使用或销售的凭证吗?
这些审评券是由谁获得的？
现有优先审查凭证的现况
公司
凭证类型
凭证的状态
Novartis
TropicalDisease
UnsuccessfullyusedbyNovartistoacceleratethereviewofitsBiologicsLicensingApplication(BLA)forIlaris(canakinumab).未成功
Janssen
TropicalDisease
SuccessfullyusedtoacceleratetheapprovalofTremfya(guselkumab)totreatplaquepsoriasis.成功使用
BioMarin
RarePediatricDisease
SoldtoSanofiandRegeneronfor$67million.UsedsuccessfullytospeedtheapprovalofPraluent.成功使用
Knight
TropicalDisease
SoldtoGileadSciencesfor$million.GileadannouncedithadusedthevoucherinsupportofitsNDAfilingforitsHIVdrugOdefsey.FDAapprovedthedruginsixmonthson1March.成功使用
UnitedTherapeutics
RarePediatricDisease
SoldtoAbbViefor$millioninAugust.AbbViehasnotdisclosedhowitplanstousethevoucher.计划使用中
AsklepionPharma
RarePediatricDisease
TransferedtoRetrophinunderanexistingagreement.SoldtoSanofifor$millioninMay.InFebruarySanofiredeemedthevouchertosupportitsNDAforanewtype2diabetesdrug.成功使用
WellstatTherapeutics
RarePediatricDisease
TransferredtoAstraZenecaunderanexistingagreement.UnusedbyAstraZeneca.未使用
PaxVaxBermuda
TropicalDisease
Unused.LikelysoldtoGileadfor~$millionin.未使用
AlexionPharmaceuticals
RarePediatricDisease
Unused.未使用
AlexionPharmaceuticals
RarePediatricDisease
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